Il progetto MABSOT, finanziato dall’UE, ha sviluppato un farmaco che potrebbe rendere i trapianti di organi notevolmente più sicuri e potenziare il settore farmaceutico europeo.
Possono insorgere gravi complicazioni in seguito ai trapianti di rene. Se è necessaria la dialisi entro i primi sette giorni, allora si dice che l’organo trapiantato ha una ripresa funzionale ritardata (Delayed Graft Function o DGF) ed essenzialmente è stato rigettato dal sistema immunitario del corpo. Il rischio di DGF aumenta con l’allungarsi del tempo in cui l’afflusso di sangue al rene è stato interrotto.
Anche se attualmente non ci sono cure per la DGF, un progetto finanziato dall’UE e intitolato MABSOT ha sviluppato un nuovo farmaco – OPN-305 – in grado di ridurre sia l’incidenza che la gravità di questa malattia. Il progetto, conclusosi a settembre 2014, potrebbe portare a procedure chirurgiche più sicure ed efficaci e quindi a pazienti più sani.
Durante la sperimentazione, l’OPN-305 è stato somministrato a pazienti che stavano per essere sottoposti a un trapianto di rene. Gli anticorpi – proteine del nostro corpo che aderiscono a oggetti che il nostro sistema immunitario non riconosce – possono a volte reagire contro gli organi trapiantati. Quanto l’infiammazione causata da proteine specifiche chiamate ricettori TLR2 ha inizio in risposta a un rene appena trapiantato, questo può portare a una DGF. Questa grave complicazione colpisce oltre la metà di coloro che ricevono reni da donatori deceduti.
Quello che fa l’OPN-305 è colpire queste proteine naturalmente presenti e responsabili di dare inizio alla reazione infiammatoria (la risposta naturale del corpo a una ferita o infezione). Bloccando questi recettori TLR2, l’OPN-305 aiuta a mediare la risposta del sistema immunitario agli organi trapiantati e così aiuta a prevenire l’insorgenza della DGF. I test clinici iniziali, fatti con il coinvolgimento di 50 centri medici negli USA e in Europa e 270 pazienti, hanno mostrato che il farmaco è sicuro.
Oltre a portare significativi benefici per i pazienti, il progetto MABSOT avvantaggerà anche l’industria farmaceutica dell’Europa. Sviluppare nuovi farmaci può essere un processo lungo e molto costoso ed è per questo che era importante che l’OPN-305 ottenesse la cosiddetta designazione “orfana” da parte degli enti regolatori. Questo significa che gli sviluppatori del farmaco riceveranno una serie di incentivi, come la consulenza scientifica e l’esclusività di mercato una volta che la medicina sarà sul mercato.
Per essere qualificato per una designazione orfana, un medicinale deve essere destinato alla cura, la prevenzione o la diagnosi di una malattia potenzialmente letale o cronica e deve essere improbabile che la commercializzazione del medicinale generi introiti sufficienti da giustificare l’investimento necessario per il suo sviluppo. In altre parole, dev’essere fatta una richiesta per un farmaco che cura una malattia piuttosto rara.
Le richieste sono esaminate dal Comitato per i prodotti medicinali orfani (COMP) dell’Agenzia europea per i medicinali, usando la rete di esperti creata dal Comitato.
Un’approvazione veloce ha permesso al team di MABOST di completare il processo di sviluppo più velocemente di quanto avrebbe fatto senza ottenere la designazione di farmaco orfano. Inoltre il farmaco potrebbe trovare applicazione anche per i trapianti di altri organi, come i polmoni, il cuore o il pancreas, e persino per altre malattie, come il cancro e l’artrite reumatoide. MABSOT ha ricevuto quasi 6 milioni di euro di finanziamenti dall’UE ed è stato coordinato dall’Opsona Therapeutics in Irlanda.
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